70W一针天价罕见病药物进入医保后，3月22日，宁波大学附属第一医院月湖院区神经内科顺利完成宁波市首例成人罕见病脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗。

脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种罕见的遗传肌肉疾病，纳入了国家第一批罕见病目录，患病率约为十万分之二。该疾病主要表现为运动神经元退化导致的肌肉无力与萎缩，从而导致成人患者走路缓慢或无法走路，影响脊柱发育导致脊柱侧弯，更严重的病例会出现呼吸功能不全导致死亡。

周女士是宁波大学附属第一医院收治的首位SMA患者，由于常年的肌肉无力，无法行走，只能依靠轮椅前行，并且由于肌肉支撑力量不足，导致脊柱侧弯严重，压迫到心肺，严重影响其生活质量。

诺西那生钠注射液是全球首款治疗SMA的药物，去年该药品国谈进入医保，价格由70W降为3.3W一针。根据宁波医保报销政策，患者家庭每年只需自费3万元左右，就能用上这种救命药，意味着SMA的患者有了用药的希望，能够极大的降低患者家庭的经济负担。

本次治疗需要通过鞘内注射该药物，但患者脊柱侧弯给腰椎穿刺术带来困难和挑战，如果穿刺不成功，就意味着无法使用该药物。为此，医院神经内科、麻醉科、影像科等科室密切配合，经充分评估和准备，最终决定采用CT引导下腰椎穿刺，给予诺西那生钠鞘内注射。

作为全国首批罕见病协作网成员医院，宁波大学附属第一医院不断提高罕见病患者的诊疗和管理水平，促进社会公众对于罕见病的认知，改善罕见病患者的生活质量，减轻罕见病家庭的负担。目前，医院诊治范围已覆盖37个罕见病种。